POINTS CLÉS EN BIOLOGIE MEDICALE
Le traitement de première intention des maladies auto-immunes et auto-inflammatoires (MAI) (8-10 % de la population) systémiques, neurologiques ou gastroentérologiques repose sur l’utilisation de différents types de médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs, notamment les biothérapies, utilisés seuls ou en association, selon des schémas standardisés dits de référence (validés par consensus d’experts sur niveau de preuve établi).
Leur utilisation prolongée, lorsque la MAI est réfractaire aux traitements de référence, est associée à une morbidité et une mortalité élevées en raison :
a) de l’évolutivité à court terme de la MAI ;
b) des complications (infectieuses, néoplasiques, vasculaires et métaboliques) induites par la corticothérapie et les autres médicaments immunosuppresseurs et immunomodulateurs prescrits au long cours.
Dans ce contexte, l’intensification thérapeutique avec autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), développée depuis 25 ans pour certaines formes sévères de MAI(1,2), constitue aujourd’hui un traitement validé par les différentes sociétés savantes nationales et internationales pour les formes précoces sévères de sclérodermie systémique (ScS)(3–7). Cette option thérapeutique est également envisagée, avec différents niveaux de preuve d’efficacité, comme alternative aux traitements classiques pour d’autres MAI réfractaires, dans certains cas bien définis de connectivites (8,9) et de vascularites (10–13), de maladies digestives (maladie de Crohn, MC) (3,14–16) ou de maladies neurologiques inflammatoires (polyneuropathies inflammatoires démyélinisantes chronique (PIDC) (17–19), sclérose en plaques (SEP) (3,20–22), maladies du spectre de la neuromyélite ptique (NMOSD) (23–25), syndrome de l’homme raide (26), dont les indications doivent ê re présélectionnées en réunion de concertation multidisciplinaire (RCP).
